Специалисты из нидерландской компании uniQure сделали значительный шаг в борьбе с болезнью Гентингтона, сообщив об успешных результатах клинических испытаний. В ходе исследований в США были отобраны 26 пациентов, которым вводили генный препарат AMT-130. В зависимости от группы, пациентам была назначена высокая или низкая доза препарата, и их состояние наблюдали на протяжении пяти лет, сравнивая с контрольной группой.
Через три года у 66% участников была отмечена значительная замедленность прогрессирования болезни — до 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь растягиваются на четыре, что дарит людям возможность длительного и качественного существования.
Хоть операция по введению препарата занимает от 12 до 18 часов и является довольно дорогостоящей, она открывает реальные перспективы лечения, чего ранее не наблюдалось. Болезнь Гентингтона, известная также как Хорея Гентингтона, характеризуется постепенным поражением нервной системы и обычно начинается в возрасте 30-50 лет, со средним сроком жизни после появления симптомов 10-13 лет.
Вопрос-ответ
В чем заключается новый метод лечения болезни Гентингтона?
Метод заключается в однократном введении генного препарата AMT-130, разработанного компанией uniQure. Препарат вводится пациентам в ходе сложной хирургической операции.
Насколько эффективен этот препарат согласно исследованиям?
Через три года после лечения у 66% участников испытаний прогрессирование болезни замедлилось до 75%. Это позволяет растянуть период развития симптомов, который обычно занимает год, до четырех лет, значительно улучшая качество жизни пациентов.
Что такое болезнь Гентингтона?
Это заболевание, при котором происходит постепенное поражение нервной системы. Обычно оно начинается в возрасте 30-50 лет, и средняя продолжительность жизни после появления первых симптомов составляет 10-13 лет.
Есть ли у нового метода лечения недостатки?
Да, основной недостаток заключается в самой процедуре введения препарата. Это длительная (от 12 до 18 часов) и дорогостоящая хирургическая операция.