Учёные из университета Нового Южного Уэльса, совместно с коллегами из детского госпиталя Св. Иуды в США, произвели сенсационное открытие, изменив подход к так называемым «молекулярным ножницам». Их новый метод позволяет активировать «молчащие» гены без разрезания молекулы ДНК, используя химические метки (метильные группы), которые ранее рассматривались как пассивные индикаторы недеятельности генов. Эксперименты подтолкнули к пониманию, что именно эти метки блокируют активность генов. С помощью модифицированной системы CRISPR учёные удалили метки и наблюдали активацию генов, после чего процесс был обратим. Этот метод, известный как эпигенетическое редактирование, предоставляет возможность более безопасной генной терапии, например, для лечения серповидноклеточной анемии, путем «стирания» меток с активного гена. Пока что исследования проводились только на клетках в лаборатории, но дальнейшие испытания на животных обещают новые возможности в лечении болезней, связанных с неправильной активностью генов.
Вопрос-ответ
Что нового открыли учёные в области генной инженерии?
Учёные разработали новый метод активации «молчащих» генов, не разрезая ДНК. Вместо этого они научились удалять химические метки (метильные группы), которые блокируют активность генов. Этот подход, названный эпигенетическим редактированием, является более безопасной альтернативой традиционным «молекулярным ножницам».
В чем главное отличие этого метода от предыдущих?
Основное отличие заключается в том, что метод не вносит необратимых изменений в саму последовательность ДНК, то есть не разрезает её. Он работает с эпигенетическими метками, которые регулируют активность генов. Это позволяет «включать» и «выключать» гены, а также делает процесс потенциально обратимым и более безопасным.
Какие перспективы у этого открытия для медицины?
Этот метод открывает новые возможности для лечения генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, путем активации здоровых, но «спящих» генов. В будущем эпигенетическое редактирование может стать основой для терапии широкого спектра болезней, связанных с неправильной работой генов, без риска повреждения ДНК.